Юный петербуржец с мышечной дистрофией получил дорогостоящий препарат

Благодаря президентскому фонду «Круг добра» российским детям с мышечной дистрофией Дюшенна стал доступен один из самых дорогих в мире препаратов генозаместительной терапии «Элевидис». С конца июня его получили уже 13 ребят из разных регионов страны, в том числе и юный петербуржец Дмитрий.

«У таких пациентов одни из первых симптомов, неожиданных, которые могут случайно выявляться, это повышение уровня фермента креатинфосфокиназа, а также ЛДГ, АЛТ, АСТ. Кроме того, могут быть клинические проявления. Это нарушение походки, трудности вставания с пола, ребёнок начинает хвататься за предметы, быстро устает, часто падает, у него увеличены голени, это называется псевдогипертрофия голени. Вот такие простые симптомы, на которые можно обратить внимание не только родителям, но и воспитателям в детском саду, и педиатрам», —  отметил руководитель детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева Дмитрий  Влодавец.

Отмечается, что препарат появился на мировом рынке недавно. Как рассказали в пресс-службе фонда, переговоры с производителем о его поставках в Россию вели с участием Федеральной антимонопольной службы, чтобы обеспечить благоприятные условия пока еще не зарегистрированного в стране лекарства.

На сегодня экспертный совет фонда «Круг добра» получил и одобрил уже 24 заявки на «Элевидис». До конца года препарат получат несколько десятков российских ребят со детей.